434.要到国外进行临床试验（第2 / 5页）

SMAⅠ型：生后6月内发病；严重者出生时已有明显症状，四肢无力，喂养困难，呼吸困难；始终无独坐能力，预后差，2岁前死亡。

一时间，医疗界内的相关人士议论纷纷。

“你是来上班还是来喝水的？”胡嘉然瞪了他一眼，“喝喝喝，天天就知道喝！”

“这个风欣科技是什么来头？”周天力问身边人道，“国内的大型医疗公司我都熟悉啊，好像没听说过这个名字。”

目前国内外均没有特效的治疗药物，一直以来都是以对症治疗为主。

按道理来讲，由于是孤儿药，诺西那生钠的临床试验批复应该进行的很快，但由于临床试验的对象几乎都是小儿，某些环节还是出现了问题。

SMAⅢ型：生后18个月发病；婴儿期正常，5～15岁出现缓慢加重的全身性肌无力，肢体近端重；在一定时期内有独立行走能力，可生存至中年，30岁后失去独站能力，多死于呼吸肌麻痹或全身衰竭。

可以说，该病一经确诊，那就意味着残酷的后果。作为华国最顶级的医院，京城协和医院不知道收治和确诊了多少患该病的患者。

他第二天一大早便来到了实验室，鲁博士正带人统计结果，他们干了一个通宵，总算是检测了大部分小白鼠。

“是的。”胡嘉然一脸的发愁，“说是动物实验这块有瑕疵，循证医学证据不充分。”

“怎么样？前后数值有变化吗？”

岳鹏辉拿起杯子就跑，最近胡总可能受到的压力有点大，大姨夫来了，脾气很不稳定，他这几天挨过好几次骂了。

高风也有点无奈，不过他好像也没有什么特别的办法。鲍院士肯定是能说得上话的，但这个节点高风感觉让他出头也不太合适。

“有的，变化还挺明显的。”鲁博士赶紧汇报道到，“注射底物后小鼠脑脊液中SMN蛋白的数值明显升高。”

胡嘉然的确有点压力，高风问了几次这边的情况，言语中虽然没有催他意思，但明显老板很关注试验的进度。

这下高风也有点发愁了，他得到的消息更多，其实这次他们是被连累了。

不过高风目前折腾出来的东西的确是跟儿科联系的比较少，隔行如隔山，临床科室中的专业壁垒是深厚的，周天力不清楚其实也属正常。

SMAⅡ型：生后6～18个月发病；婴儿期吸吮、吞咽功能正常，无呼吸困难；可独坐，始终不能独立行走；可生存至10～20岁，多死于呼吸肌麻痹。

周天力会把每一个确诊患者的姓名和联系方式记下来，每年做一次电话回访。目前为止他的本子上一共有86个名字，现在划掉的有61个。

“鞘内SMN2信使核糖核酸转录本中外显子7的纳入也明显超出原先的数值。”

“没批复？”

去年有一个药物进入临床试验后，受试人员出现了很严重的不良反应。调查人员发现，该药的动物试验涉嫌虚报数据，人为缩短试验周期等问题。